近一个多月来，国内接连曝光三起患者接受IIT（研究者发起的临床研究）研究后死亡的案例，且三起均发生在罕见病治疗领域。
面对药企罕见病研发动力不足的难题，由医疗机构发起的IIT成为填补前沿疗法早期临床空白、为"无药可用"患者探索个性化疗法的关键路径。但接连发生的死亡事件，让这条路径背后的伦理与安全风险引起关注。
近日，国家卫健委再次喊话强化罕见病药物研发中受试者权益保障，伦理审查不能“一审了之”，而需覆盖全程。
在8月20日国家卫健委就全国政协委员的“关于加强罕见病用药保障的提案”的答复中，针对提案中“关于完善伦理审查与患者知情机制”，国家卫健委称，该委已会同教育部等部门制定《涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法》，对知情同意设立专章，明确知情同意的基本程序，并强调有效的知情同意过程要求。
该委在答复中还强调，要“明确伦理审查的全过程要求，为高校、科研院所、医疗卫生机构等开展涉及人的生命科学和医学研究建立统一的伦理审查原则和制度要求”。
在业界看来，“完善伦理审查与患者知情机制”之所以关键，在一定程度上是因为当前罕见病领域IIT研究发展迅速，但IIT在受试者权益保障环境尚存在明显短板。
在医药研发中，与由制药企业发起的临床试验有所不同，IIT研究的发起者通常是临床医生，不以产品注册为目的，不走国家药监局审批通道，归由卫健部门主管，旨在解决临床实践中遇到的实际问题，探索新的治疗方法、药物用途或医疗技术。
对于罕见病，由于患者人数较少，传统的注册临床试验(IST)面临受试者招募困难，药企也可能因为商业回报率低而缺少投入动力。IIT作为一种由临床研究者主导的研究形式，可以让新疗法更好惠及“被商业逻辑遗忘”的罕见病医药创新领域。
但生物医学新技术往往伴随着较大的技术、伦理风险，容易引发社会质疑。近段时间以来，国内接连被报道了三起IIT试验对受试者死亡事件：一名罹患杜氏肌营养不良症的男孩、一名50多岁的系统性硬化症男性患者分别在试验中离世，一名6岁罕见神经发育遗传病女童的IIT试验死亡案例引发了巨大震动，上海交通大学医学院7月底就此发布情况说明，称已成立专项工作组并启动全面调查，涉事研究人员仇某某的相关医学研究论文亦被纳入调查范围。
今年5月1日起实施的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（业内称“818号令”）已强调，将伦理评估与技术评估并列，两者缺一不可。
其中，技术评估回答该技术“能不能用”，而伦理评估重点考量技术“该不该用”。通过伦理评估，确认技术不存在重大伦理风险且能够充分保障患者权益，方可进入后续审批程序。具体来说，临床研究机构应当自生物医学新技术临床研究通过学术审查、伦理审查之日起5个工作日内向国务院卫生健康部门备案。同时，在伦理审查后，此类研究仍然要接受国家有关部门的后续核查与动态监管。
但在业界看来，IIT伦理审查中“重初始审查，轻跟踪审查”的倾向仍需进一步破除。在此背景下，国家卫健委此次提出的强化“伦理审查的全过程要求”，是临床研究机构亟需补足的能力短板。
此前多项回顾性研究均揭示了IIT在受试者知情同意权上落实不到位问题：比如，一项针对深圳某三级甲等医院的研究发现，注册临床试验的跟踪审查覆盖率达100%，而IIT尚不足10%。上海某医院对2012—2021年经伦理审查的IIT项目分析后发现，2016—2021年的年跟踪审查率持续偏低，每年未提交审查报告的项目占比均超过43%。“全过程伦理审查不足”可能导致IIT伦理审查止步于方案设计阶段，继而无法确保研究是否严格遵循伦理批准的方案执行，伦理委员会也难以及时掌握相关不良事件。
值得注意的是，国家卫健委、教育部等四部门在近日发布的《关于加强医院法治建设的意见》中也提到，“十五五”时期，将进一步健全和完善医院法治建设制度，加强医院合规审核全流程管理。尤其是针对“科研与伦理管理”等重点制度领域，要依法依规开展合规审核，做到应审尽审。
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吴斯旻
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